石藥集團恩必普藥業有限公司

其中，由中國工程院王軍志院士、于金明院士、馬丁院士共同提名，由中國醫學科學院腫瘤醫院石遠凱教授和石藥集團共同申報的《聚乙二醇定點修飾重組蛋白藥物關鍵技術體系建立及產業化》項目獲得2020年度國家科學技術進步獎二等獎。這也是石藥集團第三次榮獲國家科學技術進步獎。

中國工程院院士馬丁在提名中表示：該項目研究成果為社會提供了質量可控、安全有效、患者依從性好的創新藥物，為滿足人民健康的需要做出了重要貢獻。所建立的蛋白藥物研發關鍵技術體系、藥物開發思路和產學研合作向臨床轉化的模式為我國重組蛋白藥物開發與臨床應用提供了成功的范例。

砥礪追趕 終成突破

1997年，石藥集團在我國率先對PEG定點修飾重組蛋白藥物進行深入探索并引領藥物精準設計和開發，在國家“1035工程”、國家蛋白類生物藥和疫苗發展專項、國家“重大新藥創制”科技重大專項等課題的支持下，經過十余年不懈創新，建立了從“理論創新-工藝優化-制劑改良-臨床驗證”的新藥研發體系，成功突破PEG分子定點修飾蛋白質分子關鍵技術壁壘，解決了困擾多年的行業技術性難題，打破了國際技術壟斷，在我國實現了從無到有，從追趕到超越的突破，填補了我國該領域的技術空白。

自主技術 惠及民生

石藥集團建立了兩種具有自主知識產權的重組蛋白藥物PEG定點修飾技術：一方面，創建了化學法PEG 定點修飾重組蛋白藥物關鍵技術體系，實現了我國在該領域“零”的突破，榮獲中國專利金獎，在國內率先實現了我國首個PEG化重組蛋白藥物、國家生物制品I類新藥—津優力的產業化。

為了保證臨床效果，石藥集團首次在我國開展 PEG-rhG-CSF 注射液上市前及上市后針對多個類型腫瘤患者的大規模臨床研究，研究結果充分顯示了津優力的長效作用特征、良好的療效以及安全性。該項目組采用自主設計的創新的臨床試驗方案，系統在164家醫院、1969人次，歷經十余年，完成了乳腺癌、肺癌和淋巴瘤等腫瘤患者的臨床研究，顯示了其作為長效 rhG-CSF 制劑的顯著優越性。產品上市以來，已在全國30個省市2500余家醫院應用，累計治療患者約200萬人次。2017 年列入國家醫保目錄，帶來良好的經濟和社會效益。

另一方面，創新性地將酶催化技術引入 PEG 定點修飾重組蛋白藥物技術體系，全球首次創建并使用基因工程技術對轉谷氨酰胺酶（mTgase）進行改造，增加其對反應位點的選擇性及反應活性，對重組蛋白藥物進行位點特異性 PEG修飾，實現技術升級，生產工藝綠色高效。目前利用該項技術開發的兩項產品分別正在中、美兩國開展臨床研究。

國際領先 未來可期

依托技術平臺，石藥集團開發出 PEG 修飾系列蛋白藥物，目前已上市品種 1 個、臨床研究階段品種 2 個、完成中試放大研究品種 10 余個，打造了具有國際領先水平的蛋白質定點修飾研發及產業化基地，對我國的重組蛋白類藥物轉型升級起到積極的引領和促進作用，為我國制劑行業的發展和技術進步貢獻了應有的力量。